Cổ phiếu Novartis giảm khoảng 13% trước giờ mở cửa khi thử nghiệm Giai đoạn III thuốc điều trị DM1 không đạt tiêu chí đánh giá chính

TradingKey - Trong phiên giao dịch tiền thị trường tại Mỹ vào thứ Ba, Novartis (NVS) đã giảm khoảng 13% sau khi thuốc thử nghiệm del-desiran dùng để điều trị loạn dưỡng cơ trương lực loại 1 (DM1) không đạt được tiêu chí đánh giá chính trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn III, đánh dấu thất bại R&D lâm sàng thứ ba của Novartis chỉ trong vòng một tuần.

Nguồn: TradingView

Kết quả từ nghiên cứu HARBOR do Novartis công bố cho thấy del-desiran không thể cải thiện đáng kể thời gian xòe bàn tay qua video (vHOT) so với giả dược. Tiêu chí đánh giá này chủ yếu được sử dụng để đánh giá tốc độ bệnh nhân mở lại bàn tay sau khi nắm tay, phản ánh mức độ trương lực cơ bàn tay ở bệnh nhân DM1.

Mặc dù không đạt tiêu chí đánh giá chính, công ty cho biết họ vẫn ghi nhận các tín hiệu về hoạt tính lâm sàng ở một số tiêu chí đánh giá phụ và các phân tích khám phá, đồng thời mức độ an toàn của thuốc về cơ bản vẫn nhất quán với dữ liệu đã công bố trước đó. Novartis sẽ tiếp tục phân tích toàn bộ kết quả thử nghiệm và trao đổi với các cơ quan quản lý để xác định các bước tiếp theo cho chương trình del-desiran.

Del-desiran là một trong ba loại thuốc phức hợp kháng thể-oligonucleotide mà Novartis có được thông qua thương vụ thâu tóm Avidity Biosciences trị giá khoảng 12 tỷ USD, và là tài sản danh mục thử nghiệm giai đoạn cuối rất được chú ý trong thương vụ này. Do trước đó thuốc từng được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) trao các danh hiệu Thuốc hiếm (Orphan Drug), Thẩm định nhanh (Fast Track) và Liệu pháp đột phá (Breakthrough Therapy), thất bại trong thử nghiệm Giai đoạn III này đã làm giảm đáng kể kỳ vọng của thị trường vào triển vọng thương mại của nó.

Điều này cũng đánh dấu một bước lùi khác về R&D của Novartis trong một thời gian ngắn. Trước đó, pelacarsen, vốn nhằm mục đích giảm nguy cơ tim mạch liên quan đến lipoprotein(a), đã không thể làm giảm các biến cố tim mạch chính trong thử nghiệm Giai đoạn III, trong khi một số nghiên cứu CAR-T cho các bệnh tự miễn cũng bị tạm dừng do lo ngại về độ an toàn.

Chuỗi kết quả bất lợi này đã khiến giới đầu tư phải đánh giá lại tỷ lệ thành công của danh mục thử nghiệm giai đoạn cuối của Novartis, cũng như liệu các thương vụ thâu tóm có thể bù đắp áp lực tăng trưởng do việc hết hạn bằng sáng chế của các loại thuốc cốt lõi như Entresto hay không.